Восьмирічний Яхим із Чехії з квітня двічі на день після їжі приймає новий препарат від м’язової дистрофії Дюшенна. Його страхова компанія погодила оплату як виняток. Десятирічному Вацлаву з таким самим діагнозом страховик відмовив — гроші на лікування його батьки збирають самі.
Обидва хлопчики отримують Duvyzat — препарат, який має уповільнювати прогресування хвороби та довше зберігати здатність ходити. Одне пакування коштує понад 440 тисяч крон, а рік терапії залежно від ваги дитини обходиться приблизно у 6–10 мільйонів крон.
Одній дитині платить страхова, інші родини збирають мільйони
У Яхима хвороба почала проявлятися приблизно у два роки: батьки помітили, що хлопчикові важко ходити сходами. Тепер він навчається у третьому класі й став одним із перших дітей у Чехії, які отримали доступ до Duvyzat.
Оскільки препарат поки не має стандартної компенсації з громадського медичного страхування, лікарі подали індивідуальну заявку. Страхова компанія погодила лікування за винятковим механізмом, відомим у Чехії як § 16.
Цей механізм дозволяє страховій компанії в окремому випадку оплатити медичну послугу або препарат, який за звичайними правилами не компенсується. Рішення ухвалюють для конкретного пацієнта — автоматичного права на таку оплату немає.
Родині десятирічного Вацлава з Бенешовщини пощастило менше. Страхова відмовила у фінансуванні, тому батьки відкрили публічний збір. Хлопчик почав приймати препарат у травні завдяки зібраним коштам.
Ще одна родина збирає гроші для десятирічного Матея. На початку вересня батькам вдалося оплатити першу дозу після того, як страхова компанія також не погодила виняткову компенсацію.
Препарат не виліковує хворобу — він має сповільнити її
М’язова дистрофія Дюшенна (Duchennova svalová dystrofie, DMD) — рідкісне генетичне захворювання, яке переважно вражає хлопчиків. Через дефіцит білка дистрофіну м’язи поступово слабшають, а з роками хвороба може впливати не лише на рух, а й на дихання та роботу серця.
За даними пацієнтської організації Parent Project, у Чехії з DMD живуть понад 350 пацієнтів. Без лікування хлопчики часто втрачають здатність самостійно ходити у дитячому або підлітковому віці.
Duvyzat містить діючу речовину гівіностат (givinostat). Європейське агентство з лікарських засобів дозволило його для пацієнтів від шести років, які ще можуть ходити та одночасно отримують кортикостероїди.
Препарат приймають у вигляді суспензії двічі на день. Його завдання — не відновити вже втрачені м’язи й не вилікувати генетичну причину DMD, а сповільнити погіршення рухових функцій.
У клінічному дослідженні діти, які отримували гівіностат разом зі стандартною терапією, через 18 місяців демонстрували повільніше погіршення здатності долати сходи, ніж група плацебо.
Чому лікування може коштувати 10 мільйонів крон на рік
Дозу Duvyzat визначають за вагою дитини. Чим старшим і важчим стає пацієнт, тим більше препарату йому потрібно щодня. Звідси й великий розрив у річній вартості — приблизно від 6 до 10 мільйонів крон.
Radiožurnál наводить поточну ціну одного пакування понад 440 тисяч крон. У переліку Державного інституту контролю лікарських засобів (SÚKL) Duvyzat водночас фігурує серед препаратів без встановленої стандартної компенсації із заявленою максимальною ціною 420 тисяч крон.
Для окремої сім’ї самостійно оплачувати таку терапію роками практично нереально. Батькам, яким страховик відмовив, доводиться запускати збори й паралельно з лікуванням шукати гроші на наступні упаковки.
За оцінкою Parent Project, критеріям для Duvyzat у Чехії зараз можуть відповідати приблизно 60 пацієнтів.
Загальної компенсації в Чехії поки немає
SÚKL розглядає питання ціни та умов компенсації Duvyzat із громадського медичного страхування з 29 грудня 2025 року. Станом на 7 вересня 2026 року провадження ще не завершене.
В офіційному переліку SÚKL препарат досі значиться без встановленої стандартної компенсації. Інститут не називає ані результату майбутнього рішення, ані дати, з якої страховики могли б почати оплачувати Duvyzat за єдиними правилами.
Поки цього рішення немає, шлях родин до препарату може виглядати зовсім по-різному: одному пацієнтові страхова погоджує індивідуальний виняток, іншому — відмовляє, і сім’я шукає кілька мільйонів крон самостійно.
Для батьків головна цінність — додатковий час
Родини дітей, які вже приймають Duvyzat, не говорять про диво. Вони чекають від препарату іншого — щоб син довше міг сам піднятися сходами, встати, сісти на велосипед чи пройти без сторонньої допомоги.
Батьки Вацлава вже помітили, що хлопчик почав долати невисокі сходинки без опори, може підстрибнути на двох ногах і їздити на триколісному велосипеді. Остаточно оцінювати ефект лікування лікарі будуть після контрольних обстежень.
Для DMD час має особливу вагу: хвороба прогресує, а втрачену м’язову функцію повернути важко. Саме тому родини зараз стежать не лише за результатами дітей, які першими почали терапію, а й за рішенням SÚKL. Від нього залежатиме, за яких умов Duvyzat зможе перейти від індивідуальних винятків і благодійних зборів до стандартної системи оплати.
